推動干細胞應用轉化！國家藥監局對十三屆全國人大五次會議第0123號提議作答復

“要瞄準世界科技前沿，抓住大趨勢，下好‘先手棋’”“以推動重大科技項目為抓手，打通‘最后一公里’，拆除阻礙產業化的‘籬笆墻’”……這是習近平總書記反復強調中國創新發展的路徑方向。

而關乎國民健康和健康中國戰略的干細胞技術深入“無人區”，在新型舉國體制的助力下，取得了一批標志性、引領性的重大原創成果。如今，干細胞技術重在解決“命門”和“卡脖子”問題，旨在依靠國內創新，依托干細胞產業化發展。

為此，不少專家學者和企業家曾多次在全國人大會議上提出干細胞相關政策化建議，今年十三屆全國人大五次會議第0123號提議也特別建議“關于大力推動干細胞應用轉化、大力發展國家干細胞產業促進機制”。最近，國家藥監局給到如下答復：

細胞治療技術是近年來國際醫學前沿重點發展領域，國家藥監局高度重視包括干細胞在內的生物醫藥新技術產品的審評能力建設和技術規范研究工作。

一、明確細胞治療產品的注冊申報路徑，增強產業研發信心

近年來，我國細胞治療類產品研究發展迅速，為更好的管理和服務相關科研機構和企業，《藥品注冊管理辦法》及其配套文件明確了按照藥品進行管理的細胞治療產品的申報注冊路徑，極大的提高了國內企業開展細胞和基因治療等先進生物技術產品研發申報的積極性。

二、研究制定干細胞研究相關技術指導原則

2017年，原食品藥品監管總局通過發布《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》，明確了細胞治療產品的轉化路徑和申報要求。綜合考慮干細胞相關產品產業化過程中對監管和評價體系的需求，國家藥監局藥審中心于2021年發布《免疫細胞治療產品臨床試驗技術指導原則（試行）》、《基因修飾細胞治療產品非臨床研究技術指導原則（試行）》，于2022年發布《免疫細胞治療產品藥學研究與評價技術指導原則（試行）》，持續完善技術評價體系。

三、積極探索細胞治療產品上市后監管路徑

在前期調研和研究的基礎上，國家藥監局著手在原有藥品監管法規體系基礎上，積極探索細胞治療類產品上市后的監管路徑、手段和監管措施。為促進我國干細胞研究與應用科學、有序、健康發展，針對細胞治療產品生產管理的特殊性，國家藥監局研究起草了《藥品生產質量管理規范》細胞治療產品附錄，以規范細胞治療產品的生產和質量控制行為，現已公開征求意見。

下一步，國家藥監局將與國家有關部門按照各自的職責，建立有效運行的監管體系，繼續完善相關管理規范和技術標準，為我國細胞治療領域健康發展營造良好環境。