全球干細胞展望:日本干細胞試驗新法成效初現

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據《自然》報道,截至目前,日本已投資數億美元進行誘導性多能干細胞治療和修復病變器官的研究,今年以來首批試驗陸續獲得積極結果。


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參與此項研究的團隊都在日本。他們表示,早期研究結果表明,這項備受期待的干細胞技術是可行的。但國外許多研究人員對此持謹慎態度,他們稱這些試驗規模較小,結果尚未經過同行評議。


誘導性多能干細胞是對成熟細胞(通常取自皮膚)“重編程”,使其像胚胎干細胞一樣,具有轉變成任何類型細胞的能力,可用于修復受損器官。


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今年1月,研究人員在一份預印本中報告說,日本首例移植了由“重編程”干細胞轉化成的心肌細胞的患者,術后心臟功能得到改善。4月,另一個小組宣布,幾名患者患病角膜上移植了“重編程”干細胞制成的角膜細胞后,視力得到改善,這在世界上尚屬首例。


美國國家眼科研究所研究員Kapil Bharti說,目前日本誘導性多能干細胞試驗的最大影響是“讓全世界人相信它是可行的”。


誘導性多能干細胞治療之所以在日本如此受歡迎,很大程度上是因為該國科學家——諾貝爾生理學或醫學獎獲得者、誘導性多功能干細胞創始人之一山中伸彌。在他2012年獲得諾貝爾獎后,日本政府于2013年宣布未來10年投入1100億日元(相當于現在的8.14億美元)用于再生醫學。


從那時起,日本科學家已經進行了至少10次人體試驗。這些研究在很大程度上表明了該技術的安全性,但尚未證實其是否具有有益效果。不過,有專家表示,“誘導性多能干細胞技術僅存在了16年,但將其引入臨床測試的速度卻快得令人難以置信。”


從2019年開始,大阪大學的眼科醫生西田幸司使用捐贈者來源的誘導性多能干細胞技術制造了角膜細胞片,并將其植入4名患者的眼睛中。今年4月西田幸司報告說,3名參與者術后一年視力明顯改善,另外一位參與者的視力基本沒有變化,因為其患有白內障。此外,所有參與者的初始疾病都沒有復發,這表明細胞在移植后存活了下來。


日本之外的許多專家表示,雖然試驗結果鼓舞人心,但該試驗規模太小。西田幸司計劃開展一個更大的試驗,將參與人數擴大到十余人。


與此同時,在大阪大學研究人員開展的另一項供體細胞被重新編程為心肌細胞的試驗中,3位患者接受移植后沒有出現不良癥狀。這3位患者年齡分別為50歲、60歲和70歲,目前他們都已康復并恢復正常工作。他們計劃在今年年底前再招募5名參與者開展試驗。

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